Бұл туралы EurasiaPluse ақпарат агенттігі хабарлады.
Кілтсөздер: CPS1 тапшылығы, сирек аурулар, бауыр жеткіліксіздігі, бауыр трансплантациясы, гендік терапия, липидті нанобөлшектер, CRISPR, сібір жарасы.
Сирек кездесетін әрі аса қауіпті аурулардың бірі – карбамоилфосфатсинтетаза 1 (CPS1) тапшылығы – ағзада аммиактың жиналуына себеп болып, бауыр жеткіліксіздігі мен мидың ісінуіне әкелуі мүмкін. Бұрын CPS1 тапшылығын емдеудің тиімді жолы болмағандықтан, науқастарға көбінесе бауыр трансплантациясын жасауға тура келетін.
Бүгінде Филадельфиядағы балалар ауруханасының мамандары бауыр жасушаларындағы гендік мутацияны түзететін жаңа гендік терапияны ойлап тапты. Жаңа әдісте липидті нанобөлшектер арқылы түзетілген ДНҚ-ны бауырға жеткізу қолданылады. Бұл бұрынғы CRISPR технологиясында қажет болатын дің жасушаларын трансплантациялауды айналып өтеді. Терапия жеті аптаға созылып, нәтижесінде науқас Кэйдженің жағдайы айтарлықтай жақсарған.
Сонымен қатар, АҚШ-тағы молекулярлық биологтар сібір жарасына қарсы соңғы сатыда әсер ететін жаңа тәсіл әзірледі. Бұған дейін қолданыстағы дәрілер бұл инфекцияға көмектеспейтін. Ал Таиландта соңғы 30 жылда алғаш рет сібір жарасынан өлім тіркелді.
Фото: inform.kz сайтынан алынды